Une nouvelle étude de Stanford Medicine révèle des incohérences dans la liste d'attente pour une transplantation cardiaque pédiatrique aux États-Unis, suggérant que les patients les plus malades ne sont pas toujours prioritaires.
Une nouvelle étude de Stanford Medicine met en évidence les failles de la liste d'attente pour une transplantation cardiaque pédiatrique aux États-Unis, montrant que le système actuel ne parvient pas à donner la priorité aux enfants les plus malades.
L’étude suggère une évolution vers une approche plus nuancée, utilisant une gamme d’indicateurs de santé pour attribuer des scores de risque et améliorer les taux de survie.
Selon une nouvelle étude menée par des experts de Stanford Medicine, la méthode utilisée aux États-Unis pour mettre les enfants sur liste d'attente pour une transplantation cardiaque ne classe pas systématiquement les patients les plus malades en premier.
L'étude sera publiée aujourd'hui (5 août) dans le Journal de l'American College of Cardiology.
Nécessité d'une réforme du système
Selon les auteurs de l'étude, il serait possible de réduire le risque de décès des enfants en attendant le don de cœurs en modifiant le système de listes d'attente en tenant compte de facteurs de santé supplémentaires. Une révision de la façon dont les donneurs de cœurs sont attribués est déjà en cours. L'étude apporte des preuves de la nécessité de cette révision, ont-ils déclaré.
« La mortalité liée à la liste d'attente, c'est-à-dire le risque qu'un enfant décède en attendant la transplantation, est plus élevée dans le cas d'une transplantation cardiaque pédiatrique que pour pratiquement tout autre organe ou groupe d'âge », a déclaré l'auteur principal de l'étude, le Dr Christopher Almond, professeur de pédiatrie. Le Dr Almond s'occupe d'enfants avant et après une transplantation cardiaque au Stanford Medicine Children's Health.
« Le système actuel ne parvient pas à saisir l’urgence médicale, ce qui est l’un de ses objectifs explicites », a déclaré le co-auteur principal de l’étude, le Dr Kurt Sweat, économiste et étudiant diplômé en économie à l’Université de Stanford. Sweat partage la paternité principale de l’étude avec Alyssa Power, MD, qui était chercheuse postdoctorale en insuffisance cardiaque pédiatrique/transplantation à Stanford Medicine lorsqu’elle a travaillé sur l’étude.
Selon une étude menée par l'Université de Stanford, la méthode actuelle de sélection des enfants devant bénéficier d'une transplantation cardiaque ne classe pas toujours les enfants les plus malades en premier. Crédit : Emily Moskal/Stanford Medicine
Contexte historique et défis actuels
Au cours des 25 dernières années, la méthode utilisée pour classer les nourrissons et les enfants sur la liste d'attente pour une transplantation cardiaque a été révisée à trois reprises; les changements les plus récents sont entrés en vigueur en 2016. Au fil de ces décennies, les résultats se sont améliorés. Le risque de décès des patients sur la liste d'attente est passé de 21 % à 13 %, alors même que le nombre total de transplantations cardiaques pédiatriques a augmenté.
Mais la baisse du nombre de décès est due à l’amélioration des soins médicaux plutôt qu’à des changements dans la manière dont les organes sont attribués, selon l’étude.
« Les objectifs du système actuel d’attribution des organes sont d’améliorer la mortalité sur liste d’attente et d’attribuer les organes de manière éthique et équitable », a déclaré Almond. « La mortalité sur liste d’attente a diminué, ce qui est une très bonne chose, mais d’après notre analyse, il ne semble pas que les changements d’attribution aient fait la différence. Bien que l’objectif du système actuel soit de prioriser les enfants en fonction de l’urgence médicale, nous avons constaté que le système ne séquençait pas réellement les patients en fonction de leur risque. »
Informations statistiques et failles du système
Les nourrissons et les enfants qui ont besoin d’une transplantation cardiaque sont ajoutés à une liste d’attente gérée par le United Network for Organ Sharing, l’organisation nationale à but non lucratif qui gère toutes les transplantations d’organes à travers le pays.
Les donneurs de cœur pédiatriques sont rares, en particulier pour les nourrissons et les jeunes enfants, car peu d'enfants meurent dans des circonstances qui permettent le don de leurs organes. La compatibilité doit tenir compte de plusieurs facteurs, notamment la situation géographique du donneur et du receveur, la compatibilité immunitaire et la taille du corps. Le système de compatibilité vise à donner la priorité aux enfants les plus malades pour la transplantation et à fonctionner de manière équitable.
La liste d'attente actuelle repose sur quelques facteurs pour déterminer le classement d'un enfant et utilise seulement trois catégories d'urgence : 1A, le statut le plus urgent, suivi de 1B et 2. Les facteurs utilisés pour déterminer la catégorie d'un enfant comprennent le type de problème cardiaque dont il souffre (comme une cardiopathie congénitale, présente à la naissance, ou une cardiomyopathie, un problème du muscle cardiaque qui se développe généralement après la naissance) et les médicaments qu'il reçoit.
L’équipe a analysé les données de 12 408 nourrissons et enfants de moins de 18 ans inscrits sur la liste d’attente pour une transplantation cardiaque entre le 20 janvier 1999 et le 26 juin 2023 aux États-Unis. Pour voir si le système actuel de liste d’attente fonctionnait comme prévu, les chercheurs ont utilisé des méthodes statistiques, empruntées à l’économie, qui sont généralement utilisées pour étudier les marchés.
« D’un point de vue économique, nous considérons cela comme un problème d’allocation », a déclaré Sweat. « Nous disposons d’une ressource limitée de cœurs de donneurs et nous voulons nous assurer qu’ils sont destinés aux candidats qui peuvent en tirer le meilleur parti. Dans le cas de la transplantation cardiaque pédiatrique, avec un taux de mortalité sur liste d’attente aussi élevé, cela se traduit généralement par une volonté de donner la priorité aux patients les plus malades. »
L’équipe a comparé la manière dont les candidats à la transplantation étaient réellement classés sur la liste d’attente avec la manière dont ils auraient été classés si l’ordre d’inscription était basé sur l’urgence médicale.
Ils ont également examiné si les améliorations des résultats des listes d’attente correspondaient chronologiquement aux changements d’attribution mis en œuvre en 2006 et 2016, qui visaient à créer une liste d’attente plus équitable.
Les catégories de listes d'attente ne fonctionnent pas comme prévu
L’une des raisons pour lesquelles le risque de mourir sur la liste d’attente a diminué au cours des années étudiées est que les enfants sur la liste d’attente étaient également en meilleure santé ces dernières années : au moment de la transplantation, ils étaient moins susceptibles d’être pris en charge par un respirateur, une oxygénation par membrane extracorporelle (qui fonctionne comme une machine cœur-poumons) ou une dialyse rénale, selon l’étude.
Cependant, l’état de santé des enfants appartenant à chacune des trois catégories figurant sur la liste d’attente variait considérablement. En fait, l’étude a révélé que les trois catégories présentaient un chevauchement important en termes de risque de mortalité. En d’autres termes, certains enfants très malades étaient classés dans la catégorie de priorité 2, tandis que d’autres, moins malades, avaient le statut 1A, ce qui signifie qu’un enfant moins malade se voyait parfois proposer un cœur de donneur au lieu d’un enfant plus malade.
De plus, les trois catégories de listes d’attente sont si larges que les enfants moins malades se voyaient parfois proposer une intervention cardiaque avant les enfants plus malades de la même catégorie parce qu’ils avaient attendu plus longtemps, selon l’étude.
Les experts conviennent qu’une attente plus longue ne devrait pas déterminer la priorité de transplantation, « car elle peut inciter les programmes à inscrire les personnes sur la liste le plus tôt possible afin de pouvoir créer un temps d’attente », a déclaré Almond.
Étonnamment, les changements apportés aux règles de liste d’attente en 2006 et 2016 n’ont pas été liés à des améliorations rapides de la mortalité, comme on pourrait s’y attendre si les changements de règles ont entraîné ces améliorations, a constaté l’équipe.
Au contraire, la mortalité a diminué progressivement à partir de 1999, grâce aux améliorations des soins médicaux, notamment des avancées telles que les dispositifs d'assistance ventriculaire (des pompes mécaniques qui soutiennent le cœur d'un enfant pendant l'attente d'une transplantation) et une meilleure reconnaissance du moment opportun pour inscrire un enfant sur la liste des candidats à une transplantation. Au fil du temps, l'écart de résultats entre les patients de différentes races s'est réduit, ont-ils constaté, un changement qui a été lié à de meilleurs résultats globaux.
Au cours de l'étude, les médecins ont également constaté que chez les nourrissons dont le système immunitaire est encore immature, il est possible de transplanter des organes en toute sécurité même lorsque les groupes sanguins ne correspondent pas. L'adoption progressive de cette pratique a permis de réduire la mortalité sur liste d'attente chez les plus jeunes receveurs de cœur, en particulier chez les bébés de groupe sanguin O, qui étaient auparavant les plus difficiles à greffer, selon l'étude.
Propositions d'améliorations futures en matière d'allocation
Les résultats de l'étude suggèrent que le système de liste d'attente devrait être révisé pour tenir compte d'un éventail plus large de facteurs médicaux que ceux actuellement pris en compte – tels que la fonction rénale, la fonction hépatique et la malnutrition d'un patient – et devrait utiliser la combinaison de facteurs pour attribuer à chaque enfant un score de risque numérique pour remplacer les trois catégories actuelles, ont déclaré les auteurs.
« L’important est d’évoluer vers un score d’allocation continu et de l’affiner afin de pouvoir tenir compte de l’innovation technologique qui se produit dans les soins aux patients entre-temps », a déclaré Sweat.
La révision devrait également tenir compte du fait que le patient soit en assez bonne santé pour bénéficier d'une greffe et se rétablir, a déclaré Almond. Elle accorderait la plus haute priorité aux enfants qui en ont le plus besoin et qui ont les meilleures chances de se rétablir après une intervention chirurgicale majeure.
« C'est un véritable défi, car si un patient est sous assistance respiratoire et que ses organes ne fonctionnent plus, il est très malade et risque de ne pas survivre à la période d'attente. Et si vous lui faites une transplantation, ces mêmes facteurs de risque signifient qu'il pourrait ne pas avoir de bons résultats avec la transplantation », a déclaré Almond.
En septembre 2023, l'UNOS a mis en place un nouveau système d'attribution des transplantations pulmonaires basé sur un score continu, et l'organisation élabore actuellement des systèmes similaires pour d'autres organes. Elle prévoit de présenter une proposition sur la manière dont les cœurs devraient être attribués, qui sera prête à être examinée en 2025.
« Il est vraiment compliqué de comprendre comment faire cela correctement, mais il semble qu’il y ait encore place à l’amélioration », a déclaré Almond.
Des chercheurs des départements de pédiatrie et de chirurgie cardiothoracique de Stanford Medicine, du département d'économie de l'université de Stanford et de la faculté de médecine de l'université du Texas Southwestern ont contribué à la recherche.
La recherche n’a pas reçu de financement.
