Selon des études de l’Université d’État de l’Oregon, la FDA approuve de plus en plus de médicaments sur la base d’essais uniques avec moins de transparence publique, ce qui soulève des inquiétudes quant à l’exhaustivité et à la transparence des processus d’évaluation des médicaments.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un nombre croissant de nouveaux médicaments pharmaceutiques sur la base d’essais cliniques uniques, avec moins de divulgation publique de ces essais, selon deux études récentes menées par l’Oregon State University.
Même si les experts s’accordent sur l’importance d’accélérer l’élaboration de traitements susceptibles de sauver des vies, en particulier pour des affections critiques telles que le cancer, ils affirment que leurs conclusions soulignent la nécessité d’une plus grande transparence sur la manière dont les médicaments sont approuvés.
Pour de nombreux médicaments qui ont été testés dans plusieurs essais cliniques, les sociétés pharmaceutiques ne sont tenues de partager que les résultats de deux essais, ce qui laisse des questions sur les raisons pour lesquelles elles ont choisi ces deux essais et sur ce qui s’est passé dans les autres essais, a déclaré Veronica Irvin, co-auteur de l’étude. .
« Nous ne disons pas que les médicaments contre le cancer nécessitent beaucoup plus d’études ; juste qu’ils devraient montrer tous les résultats ou essais terminés », a déclaré Irvin, professeur agrégé au College of Health de l’OSU. « Cela ne veut pas dire qu’ils ne seront pas approuvés, mais cela signifie que nous aurons une image plus complète. »
Loi sur les remèdes du 21e siècle et son impact
L’équipe de recherche s’est concentrée sur la période qui a suivi la mise en œuvre de la loi fédérale sur les remèdes du 21e siècle, adoptée avec le soutien des deux partis en 2016 et destinée à accélérer l’approbation de nouveaux médicaments afin que les patients puissent avoir accès à des médicaments vitaux qui, autrement, prendraient des années avant d’être disponibles.
Dans le cadre de cette loi, la FDA a assoupli certaines normes pour permettre aux traitements pour des problèmes de santé prioritaires tels que le cancer d’être approuvés avec moins d’études à l’appui, et a accordé moins d’importance aux essais cliniques randomisés, permettant aux sociétés pharmaceutiques de s’appuyer sur des marqueurs de substitution plutôt que sur des résultats cliniques. dans certains cas. Les marqueurs de substitution sont utilisés comme substituts lorsque les résultats cliniques directs prennent beaucoup de temps à étudier, et ils doivent être liés aux résultats cliniques.
Par exemple, a déclaré Irvin, il faudra peut-être des années pour suivre des patients dans un essai clinique à long terme afin de déterminer si un médicament réduit leur risque de crise cardiaque. La mesure du marqueur de substitution de la pression artérielle permet donc au médicament de passer par le processus d’approbation. plus vite. Cependant, une pression artérielle réduite ne garantit pas une réduction du risque de décès par maladie cardiaque, a-t-elle déclaré.
Analyse comparative des approbations de médicaments
Les études, publiées dans le Journal du réseau de l’American Medical Association ouvert et Chercheur en affaires de santéa examiné les approbations de la FDA pour les nouveaux médicaments en 2017 et 2022 afin de déterminer combien d’essais ont été utilisés pour évaluer chaque médicament avant de recevoir l’approbation de la FDA.
Les chercheurs ont également examiné la disponibilité des résultats des essais de médicaments sur le site public ClinicalTrials.gov, une base de données gérée par le Instituts nationaux de la santé que les patients peuvent utiliser pour en savoir plus sur les médicaments qui peuvent leur être prescrits.
Sur les 37 médicaments approuvés par la FDA en 2022, 24 (environ 65 %) l’ont été sur la base d’une seule étude. Quatre des 37 médicaments (environ 11 %) ont fait l’objet de trois études ou plus avant leur approbation. Environ la moitié des 413 études disponibles pour analyse ont été classées comme essais cliniques randomisés, tandis que les résultats ont été publiés publiquement sur ClinicalTrials.gov pour seulement 103 des 413 études.
En 2016, avant l’adoption du Cures Act, seuls quatre des 20 nouveaux médicaments (20 %) étaient approuvés sur la base d’un seul essai.
Dans le Chercheur en affaires de santé Dans un article, les chercheurs ont découvert que sur les 46 nouveaux médicaments approuvés en 2017, 19 (41 %) l’étaient sur la base des résultats d’une seule étude – bien que les fabricants de médicaments aient mené en moyenne 2,2 études par médicament, dont 165 études pour le populaire programme de perte de poids. médicament Ozempic.
Bien que les fabricants de médicaments aient réalisé en moyenne 5,82 études par médicament avant l’approbation de la FDA, les résultats ont été divulgués sur ClinicalTrials.gov avant l’approbation pour seulement 1,42 études en moyenne.
Accessibilité publique des résultats des essais
Cela ne signifie pas nécessairement que la FDA se voit refuser l’accès à ces résultats complets, a déclaré Irvin, mais le public ne peut pas lire les résultats tant qu’ils ne sont pas publiés publiquement.
Pour 33 des 46 médicaments (72 %), au moins un tout nouveau résultat a été publié sur ClinicalTrials.gov dans les neuf mois suivant l’approbation, mais dans de nombreux cas, les études avaient été achevées avant l’évaluation de la FDA.
« Tout est censé être transparent avec ce processus de la FDA », a déclaré Irvin. « Le but de ClinicalTrials.gov était de permettre à la communauté non scientifique d’accéder aux essais et à leurs résultats, d’une manière que les gens puissent comprendre. »
Lorsque la FDA déclare avoir examiné les deux études soumises par les fabricants de médicaments, les consommateurs manquent d’informations sur le nombre d’autres études menées, ce que ces résultats ont montré et pourquoi ces deux études spécifiques ont été choisies pour évaluation, a déclaré Irvin.
« Nous voulons que les médecins et les patients puissent avoir une vue d’ensemble du problème », a-t-elle déclaré.
L’auteur principal des deux articles était Robert Kaplan de l’Université de Stanford, avec la co-auteure Amanda Koong, étudiante en médecine à la McGovern School of Medicine au Texas.
