Des chercheurs canadiens ont découvert une voie potentielle pour guérir la SLA en ciblant les interactions protéiques, grâce au soutien important de la philanthropie de la Fondation Temerty, et ils prévoient de passer aux essais cliniques dans cinq ans. Crédit : Issues.fr.com
Un nouveau traitement potentiel contre la SLA pourrait faire l'objet d'essais cliniques d'ici cinq ans, grâce à un don de 10 millions de dollars de la Fondation Temerty.
Dans le cadre d'une découverte canadienne révolutionnaire alimentée par la philanthropie, une équipe de chercheurs de l'Université Western dirigée par le Dr Michael Strong a découvert une voie potentielle vers un remède contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Cette découverte, qui illustre comment les interactions protéiques peuvent préserver ou prévenir la mort des cellules nerveuses, caractéristique de la SLA, est le point culminant de décennies de recherche occidentale soutenue par la Fondation Temerty.
« En tant que médecin, il a été très important pour moi de pouvoir m'asseoir avec un patient ou sa famille et de leur dire : « Nous essayons d'arrêter cette maladie » », a déclaré Strong, un clinicien-chercheur qui s'est consacré à sa carrière pour trouver un remède à la SLA. « Il a fallu 30 ans de travail pour en arriver là ; 30 ans passés à prendre soin des familles, des patients et de leurs proches, alors que nous n'avions que l'espoir. Cela nous donne des raisons de croire que nous avons découvert une voie vers le traitement.
SLA : défis et avancées
La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative débilitante qui altère progressivement les cellules nerveuses responsables du contrôle musculaire, entraînant une fonte musculaire, une paralysie et, finalement, la mort. L’espérance de vie moyenne d’un patient atteint de SLA après le diagnostic n’est que de deux à cinq ans.
Dans une étude récemment publiée dans la revue Cerveau, l'équipe de Strong a découvert que cibler une interaction entre deux protéines présentes dans les cellules nerveuses touchées par la SLA peut arrêter ou inverser la progression de la maladie. L'équipe a également identifié un mécanisme pour rendre cela possible.
« Il est important de noter que cette interaction pourrait être la clé du développement d'un traitement non seulement pour la SLA, mais également pour d'autres affections neurologiques connexes, comme la démence frontotemporale », a déclaré Strong, titulaire de la chaire Arthur J. Hudson en recherche sur la SLA à la Schulich School of Medicine de Western. Dentisterie. « Cela change la donne. »
Le Dr Michael Strong, titulaire de la chaire Arthur J. Hudson de recherche sur la SLA à la Schulich School of Medicine & Dentistry de Western, a découvert une protéine qui pourrait mener à un traitement contre la SLA. Crédit : Allan Lewis/École de médecine et de dentisterie Schulich
Chez pratiquement tous les patients atteints de SLA, une protéine appelée TDP-43 est responsable de la formation d'amas anormaux dans les cellules, entraînant la mort cellulaire. Ces dernières années, l'équipe de Strong a découvert une deuxième protéine, appelée RGNEF, dont les fonctions sont opposées à celles du TDP-43.
La dernière percée de l'équipe identifie un fragment spécifique de cette protéine RGNEF, nommé NF242, qui peut atténuer les effets toxiques de la protéine responsable de la SLA. Les chercheurs ont découvert que lorsque les deux protéines interagissent entre elles, la toxicité de la protéine responsable de la SLA est supprimée, réduisant ainsi considérablement les dommages causés à la cellule nerveuse et empêchant sa mort.
Chez les mouches des fruits, cette approche a notamment prolongé la durée de vie, amélioré les fonctions motrices et protégé les cellules nerveuses de la dégénérescence. De même, dans des modèles murins, l’approche a conduit à une durée de vie et une mobilité améliorées, ainsi qu’à une réduction des marqueurs de neuroinflammation.
Le chemin de l'équipe vers la découverte a été pavé par l'investissement de longue date de la famille Temerty dans la recherche sur la SLA à Western – un soutien que Strong qualifie de « véritablement transformationnel ».
Des avancées pionnières avec un soutien philanthropique
Aujourd'hui, Strong et son équipe se sont fixé pour objectif de soumettre leur traitement potentiel aux essais cliniques sur l'homme dans cinq ans, une mission alimentée par un nouveau don de la Fondation Temerty.
La fondation, créée par James Temerty, fondateur de Northland Power Inc., et Louise Arcand Temerty, investit 10 millions de dollars sur cinq ans pour lancer les prochaines étapes visant à offrir ce traitement aux patients atteints de SLA.
« Trouver un traitement efficace contre la SLA signifierait beaucoup pour les personnes vivant avec cette terrible maladie et pour leurs proches », a déclaré James Temerty. « Western repousse les frontières de la connaissance sur la SLA, et nous sommes ravis d’avoir l’opportunité de contribuer à la prochaine phase de cette recherche révolutionnaire. »
Le nouveau don de la Fondation Temerty porte à 18 millions de dollars l'investissement total de la famille dans la recherche sur les maladies neurodégénératives à Western.
« Dr. Le dévouement incessant de Strong dans son domaine n'a d'égal que le profond désir de la famille Temerty de faire une différence pour les milliers de personnes à travers le monde diagnostiquées avec cette maladie dévastatrice », a déclaré le président occidental Alan Shepard. « L’investissement – et la prévoyance – de la Fondation Temerty a accéléré les progrès dans la recherche d’un traitement efficace contre la SLA. Nous sommes reconnaissants de l'engagement de la famille Temerty dans la recherche qui change la vie.
« Il s'agit d'un moment charnière dans la recherche sur la SLA qui pourrait véritablement transformer la vie des patients », a déclaré le Dr John Yoo, doyen de Schulich Medicine & Dentistry.
« Grâce au leadership du Dr Strong, à notre investissement continu dans les meilleurs outils et technologies et au soutien visionnaire de la Fondation Temerty, nous sommes ravis d'annoncer une nouvelle ère d'espoir pour les patients atteints de SLA.
