Une nouvelle pilule hypocholestérolémiante a fait une grande différence pour les personnes souffrant d’un trouble héréditaire du cholestérol, selon un essai clinique.
Dans l’essai de phase 3, des adultes atteints d’hypercholestérolémie familiale, qui entraîne des taux élevés de « mauvais » cholestérol, ont pris le médicament par voie orale quotidiennement pendant 52 semaines. À 24 semaines, leurs niveaux de lipoprotéines de basse densité, ou LDL, cholestérol avaient chuté de 58 pour cent en moyenne, ont rapporté des chercheurs le 9 novembre lors de la réunion de l'American Heart Association à la Nouvelle-Orléans et aux États-Unis. Journal de l'Association médicale américaine. Cela est à comparer avec une légère augmentation de près de 3 pour cent pour ceux qui prennent une pilule placebo. Après un an, le groupe prenant le médicament a constaté une réduction du LDL de 55 pour cent en moyenne, contre une augmentation de près de 9 pour cent dans le groupe placebo.
Le médicament, enlicitide, cible une protéine appelée PCSK9 qui se lie aux récepteurs du cholestérol LDL dans le foie et les dégrade, laissant ainsi plus de cholestérol LDL dans le sang. L'enlicitide inhibe PCSK9, maintenant davantage de récepteurs LDL en place. Cela signifie que le foie peut accélérer l’élimination du cholestérol LDL. Les médicaments injectables qui adoptent cette approche thérapeutique sont devenus disponibles au cours de la dernière décennie, mais n'ont pas été largement utilisés en raison de leur coût et d'autres obstacles.
En raison d'un système de traitement du cholestérol défectueux, les personnes atteintes d'hypercholestérolémie familiale ont des taux de LDL élevés peu après la naissance, ce qui entraîne un risque très élevé de maladie cardiovasculaire. Même avec les statines et autres médicaments hypocholestérolémiants disponibles, des études antérieures ont montré qu'il est difficile pour ces patients d'atteindre les niveaux de cholestérol cibles, qui peuvent varier en fonction des facteurs de risque.
L’essai clinique international s’est concentré sur des adultes ayant hérité de la maladie d’un parent. Ce type touche environ 1 personne sur 250. Les quelque 300 participants à l’essai, âgés de 18 ans et plus, suivaient déjà un traitement par statines, conformément aux directives médicales.
Deux essais cliniques en cours sur l'enlicitide évalueront si le médicament réduit les crises cardiaques et autres événements cardiovasculaires nocifs et si ses effets hypocholestérolémiants s'étendent aux personnes ne souffrant pas de la maladie héréditaire. Les résultats préliminaires de ce dernier essai, présentés le 8 novembre lors de la réunion de l'American Heart Association, ont révélé que l'enlicitide réduisait considérablement les taux de cholestérol chez les personnes qui avaient déjà eu – ou présentaient un risque élevé de – une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral, mais qui ne souffraient pas d'hypercholestérolémie familiale.
