Les chercheurs ont potentiellement identifié un traitement pour la maladie pulmonaire rare LAM, présente chez les femmes en âge de procréer. En ciblant une voie dérégulée récemment découverte, deux médicaments existants pourraient traiter efficacement et éventuellement guérir la MAMA.
Les résultats pourraient conduire à un remède contre la MAMA.
Des chercheurs de l’Université de Cincinnati pourraient avoir identifié un traitement potentiel contre la lymphangioléiomyomatose (LAM), une maladie pulmonaire rare ressemblant à un cancer et qui touche principalement les femmes en âge de procréer.
La cause exacte de la MAMA reste un mystère et aucun remède connu n’existe. Cependant, de nouvelles recherches financées par le National Heart, Lung, and Blood Institute ont révélé que deux médicaments actuellement disponibles pourraient être prometteurs dans le traitement de la MAMA, ouvrant ainsi la voie à un remède.
L’étude a été récemment publiée dans la revue Avancées scientifiques.
« Le nombre exact de femmes atteintes de MAMA est inconnu, mais on estime que pour 1 million de femmes dans le monde, trois à sept femmes souffrent de MAMA », déclare Tasnim Olatoke, étudiant de troisième année à l’UC College of Medicine et auteur principal. sur l’étude. « Cette maladie potentiellement mortelle est causée par une infiltration lente de cellules anormales dans les poumons, qui forment des tumeurs qui endommagent les poumons et entraînent des difficultés respiratoires. »
Olatoke dit que le sirolimus, le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration et le médicament actuel de choix pour traiter la MAMA, n’est pas d’une efficacité optimale et ne guérit pas la MAMA. Les plus grandes questions auxquelles sont confrontés les scientifiques qui étudient la MAMA comprennent l’origine de ces cellules et la raison pour laquelle elles ont une si forte affinité pour les poumons. Le plus grand défi pour trouver un remède à la MAMA est que son mécanisme sous-jacent n’est pas complètement compris.
«Nous avons identifié une nouvelle voie dérégulée dans la MAMA», explique Olatoke. « Nous avons trouvé deux médicaments qui ciblent cette voie. Nous examinons ces deux médicaments pour voir comment nous pouvons les utiliser pour réduire la progression de la MAMA.
Olatoke dit qu’une fois qu’ils ont confirmé que la voie était dérégulée, ils ont traité les cellules de ces patients avec le médicament et ont découvert qu’en traitant les cellules, ils étaient capables de tuer ces cellules tumorales. Les chercheurs ont également testé un modèle animal dans lequel ils ont injecté des cellules provenant de patients et, en les traitant avec le médicament, ils ont pu limiter la survie des cellules tumorales et réduire leur progression dans les poumons, tout en limitant le développement de la tumeur. .
« Il s’agit d’une direction entièrement nouvelle car elle n’a pas été explorée du tout », explique Olatoke. « Nous ne savons pas d’où viennent les cellules qui pénètrent et détruisent les poumons, mais grâce à nos découvertes, nous pensons que ces cellules proviennent de l’utérus. Nous pensons que cette voie est à l’origine dérégulée dans l’utérus et que les cellules se déplacent de l’utérus vers les poumons. Personne n’a démontré que personne ne sait d’où viennent les cellules, c’est donc la première preuve étayée par des preuves dans le domaine montrant que les cellules proviennent peut-être de l’utérus.
Olatoke affirme que l’un des aspects les plus satisfaisants de cette recherche est de travailler avec des patients atteints de MAMA, et note que juin est le mois mondial de sensibilisation à la MAMA.
« Ce sont les gens les plus gentils et les plus gentils de tous les temps », dit-elle. « Ils traversent tellement de choses, mais ils font preuve d’empathie, ils soutiennent nos recherches. Cette étude a été en partie financée par eux.
« Ce sont simplement des gens chaleureux et authentiques qui veulent vraiment un remède. Ils soutiennent notre recherche en participant à des essais cliniques et en étant actifs. Tout ce que nous demandons pour nos recherches, ils sont toujours prêts à vous aider. C’est une belle communauté », dit Olatoke.
« Un autre aspect gratifiant, en particulier dans le cadre de cet article, a été de travailler avec plusieurs enquêteurs de différentes institutions », dit-elle. « Le document est le fruit de la collaboration de plusieurs chercheurs talentueux de l’UC (Cincinnati Children’s Hospital Medical Center) et de Texas Tech – un magnifique témoignage de la façon dont la collaboration stimule positivement la science. »
Selon Olatoke, les résultats fournissent la première preuve de concept du bénéfice thérapeutique potentiel du ciblage de la voie de signalisation dans la MAMA ainsi que dans les maladies liées à la sclérose tubéreuse de Bourneville, une maladie génétique rare qui provoque des tumeurs et des lésions bénignes. La possibilité de ce à quoi cette recherche pourrait conduire est ce qui la passionne dans cette étude.
« C’est l’espoir que nous pourrons trouver des stratégies thérapeutiques pour guérir la MAMA », dit Olatoke. « Ce qui m’inspire chaque jour à poursuivre cette recherche, c’est l’espoir que nous pourrons trouver quelque chose qui puisse être utile aux patients atteints de MAMA. »
