Un médicament vivant pourrait atténuer les symptômes débilitants du syndrome de la personne raide.
Après une seule perfusion, les patients atteints de la maladie auto-immune ont constaté des améliorations significatives de leur mobilité, de leur raideur et de leur handicap, a rapporté la neurologue Amanda Piquet le 21 avril lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology à Chicago.
Le médicament, une thérapie cellulaire expérimentale appelée miv-cel, se démarque des options de traitement actuelles pour plusieurs raisons, notamment par son efficacité. « Les résultats de cet essai sont vraiment remarquables », a déclaré Piquet, de l'Université du Colorado Anschutz à Aurora, lors d'une conférence de presse le 13 avril. « L’ampleur et la cohérence de l’amélioration fonctionnelle observée sont sans précédent. »
Le syndrome de la personne raide, ou SPS, qui peut toucher plus de 5 000 personnes aux États-Unis, est un trouble mystérieux peut-être mieux connu pour affliger la chanteuse Céline Dion. Chez les personnes atteintes de SPS, leurs propres anticorps peuvent se détériorer et attaquer le cerveau et la moelle épinière. Les symptômes comprennent des contractions musculaires intenses, des douleurs chroniques et des spasmes si forts qu'ils brisent les os. Il n’existe aucun remède contre cette maladie ni aucun traitement approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis.
Les thérapies actuelles comprennent des médicaments pour traiter les symptômes et des thérapies immunitaires approuvées pour des maladies autres que le SPS. Mais ceux-ci ont des avantages limités, a déclaré Piquet, et avec le temps, les patients perdent souvent leur mobilité, nécessitant des aides à la marche ou des fauteuils roulants.
Avec la nouvelle thérapie, développée par Kyverna Therapeutics, une société biopharmaceutique basée à Emeryville, en Californie, les médecins sont allés au-delà du soulagement des symptômes et se sont concentrés sur la racine du problème : les anticorps indésirables. Les scientifiques ont emprunté une stratégie à l’oncologie appelée thérapie cellulaire CAR T, dans laquelle les cellules immunitaires des patients sont génétiquement modifiées pour attaquer une cible spécifique. Miv-cel élimine les cellules B, les usines d'anticorps du corps. L'élimination de ces cellules donne au système immunitaire une réinitialisation d'usine, a déclaré Piquet, éliminant finalement les anticorps nocifs.
Dans un essai clinique de phase II mené auprès de 26 patients pour déterminer l’efficacité, la stratégie a semblé couronnée de succès. Environ quatre mois après le traitement, la vitesse de marche des patients s'est améliorée et huit des 12 personnes qui comptaient sur une aide à la marche n'en avaient plus besoin, a rapporté Piquet. Dans une vidéo présentée lors de sa conférence du 21 avril, Piquet a souligné les améliorations constatées chez un patient. Avant le traitement, il marchait lentement et avec raideur avec un déambulateur. Après le traitement, il a pu se promener rapidement. « Et lors de son dernier suivi », a-t-elle déclaré, « il est en train de courir. »
Paul George, neurologue à l’Université de Stanford, a qualifié les résultats de « très excitants ». Ce travail représente une avancée dans un trouble pour lequel il n’existe aucune bonne option de traitement, a-t-il déclaré lors de la conférence de presse.
L'effet secondaire grave le plus courant signalé par l'équipe de Piquet était un faible nombre de globules blancs. Et les scientifiques ne savent pas encore si les patients auront besoin de plusieurs perfusions du médicament. « De toute évidence, l’espoir et le rêve sont une fois réalisés, n’est-ce pas ? dit Piquet. « Nous adorerions ça. »
Kyverna prévoit de demander l'approbation de la FDA pour miv-cel au premier semestre 2026. Si elle est approuvée, la thérapie serait la première thérapie cellulaire CAR T pour les maladies auto-immunes.
