Deux petits essais cliniques ravivent l'espoir d'une vieille idée: les cellules injectées dans le cerveau pourraient remplacer les cellules nerveuses qui meurent dans la maladie de Parkinson. Les études, publiées le 16 avril Naturereprésentent les premières étapes des thérapies sur les cellules souches qui visent à remplacer ces cellules mortes dans le cerveau – et à arrêter les problèmes, les tremblements et la rigidité de Parkinson et le mouvement.
Dans les deux essais, les scientifiques ont injecté des cellules dérivées de cellules souches qui deviendraient à devenir des neurones spécialisés qui pompent la dopamine de messager chimique. Ce sont les cellules cruciales du cerveau qui meurent dans la maladie de Parkinson, une maladie neurologique incessante qui devrait affecter plus de 8 millions de personnes dans le monde.
Ensemble, les résultats «marquent une première étape encourageante dans la thérapie basée sur les cellules souches pour la maladie de Parkinson, validant le concept selon lequel les progéniteurs dopaminergiques dérivés des cellules souches peuvent avoir un impact sur les symptômes de maladie en toute sécurité et de manière significative», explique le neurologue et chercheur Ole Isacson de la Harvard Medical School et l'hôpital Mclean à Belmont, Mass.
Ce n'est pas une nouvelle idée. Il y a des décennies, les scientifiques ont tenté de remplacer ces cellules manquantes par des transplantations de tissu cérébral fœtal. Les tentatives étaient assaillies de problèmes et d'objections éthiques et ne fonctionnaient finalement pas. Mais certains patients de ces premiers essais se sont améliorés. «Il y a eu des moments de battage médiatique contre l'espoir, et« est-ce pour de vrai, ou n'est-ce pas pour de vrai? »», Explique Viviane Tabar, un biologiste des cellules de neurochirurgien et souche au Memorial Sloan Kettering Cancer Center à New York et co-auteur de l'une des nouvelles études. Les résultats actuels pointent vers l'espoir, dit-elle.
Les deux nouvelles études étaient petites: 12 patients dans l'étude de Tabar et sept dans l'autre. Ces essais ont été conçus pour tester si les injections de cellules dérivées de cellules souches sont sûres. Ces études antérieures sur le tissu cérébral fœtal ont laissé certains des volontaires avec des problèmes de mouvement distincts de ceux causés par la Parkinson, dit Tabar. D'autres inquiétudes comprenaient des saignements de l'endroit où le tube plein de cellules entre dans le cerveau. Les scientifiques se sont également inquiétés de la croissance incontrôlée de ces cellules ajoutées, un scénario qui pourrait conduire à des tumeurs.
Aucun de ces scénarios ne s'est produit. «La principale conclusion est que nous avons confirmé la sécurité [of these kinds of cells]», Explique Jun Takahashi, co-auteur de l'autre étude et neurochirurgien et chercheur à l'Université Kyoto au Japon.
Dans les deux études, certains participants ont connu des événements négatifs qui peuvent avoir été liés aux médicaments de suppression immunitaire qu'ils devaient prendre avec ces cellules étrangères. D'autres scientifiques, dont Isacson, contournent la nécessité de ces médicaments en utilisant des cellules souches fabriquées à partir de cellules d'une personne. L'utilisation de cellules d'une personne pour le matériau de départ peut prendre plus de temps et plus variable, dit Tabar. Mais, note Isacson, les cellules dérivées de la personne qu'ils sont censés traiter «peuvent offrir des avantages supplémentaires dans la compatibilité immunologique, l'intégration fonctionnelle et les résultats des patients». Isacson détient des brevets et des licences pour des thérapies possibles qui utilisent les propres cellules d'un patient.
Les études n'ont pas été conçues pour tester si des cellules productrices de dopamine supplémentaires ont amélioré les symptômes. Mais il y avait des indices que ces cellules aidaient, du moins pour certaines personnes. «Avec les mises en garde d'une petite étude, il y avait des signes de… des effets considérables ou notables sur la parkinson [symptoms]», Dit Tabar.« C'est le début, mais cela nous donne l'optimisme que le traitement peut vraiment améliorer la qualité de vie de ces patients. »
De même, Takahashi et ses collègues ont vu des signes de dopamine produits dans le cerveau des participants à l'étude et des symptômes s'améliorer pour certains des volontaires, ce qui suggère que cette approche pourrait être efficace. Mais les scientifiques ne sauront pas sans études plus grandes. «Nous avons besoin d'essais multicentriques et à grand échantillon avec plusieurs commandes», explique Takahashi.
Ces essais arrivent. Plus tard cette année, les scientifiques commenceront un essai plus important avec environ 100 personnes utilisant les mêmes cellules utilisées par le Tabar. Tabar a des intérêts financiers dans Bluerock Therapeutics, la société de thérapie cellulaire qui a parrainé l'essai clinique de phase I actuel sur lequel elle a travaillé et parrainera également l'essai plus large. Cette étude sera en double aveugle, ce qui signifie que ni les patients ni les cliniciens qui les examinent ne sauront qui a reçu des cellules. Takahashi et ses collègues collaborent également avec une entreprise pharmaceutique sur un éventuel essai clinique, dit-il.
