Aficamten, un médicament expérimental, s'est avéré améliorer la consommation d'oxygène pendant l'exercice chez les patients atteints de CMH dans un essai de phase 3. L’étude, impliquant l’Oregon Health & Science University, le suggère comme une nouvelle option de traitement prometteuse.
OHSU fait partie d'un essai clinique international étudiant un traitement potentiel pour la cardiomyopathie hypertrophique.
Les personnes souffrant d'une maladie cardiaque courante ont démontré une amélioration significative de leur utilisation de l'oxygène pendant l'exercice après avoir pris un médicament expérimental, selon une étude publiée dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre. Cette découverte a également été présentée lors de la réunion 2024 sur l'insuffisance cardiaque de la Société européenne de cardiologie à Lisbonne, au Portugal.
L'Oregon Health & Science University fait partie de l'essai randomisé de phase 3 en double aveugle qui évalue le médicament expérimental aficamten, développé par Cytokinétique pour traiter la forme obstructive de la cardiomyopathie hypertrophique, ou HCM. Sur les 282 adultes participant à l’essai, 19 se sont inscrits via l’OHSU – le plus grand nombre de tous les centres d’essai.
« En ayant plus d'oxygène disponible pendant l'exercice, les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive peuvent plus facilement marcher, effectuer des tâches ménagères et effectuer d'autres tâches quotidiennes », a déclaré le cardiologue Ahmad Masri, MD, MS, qui a co-écrit l'article d'aujourd'hui et dirige l'OHSU Knight. Centre de cardiomyopathie hypertrophique de l'Institut cardiovasculaire. « Nos derniers résultats d'essais cliniques suggèrent que l'aficamten est un traitement prometteur pour la CMH. »
Comprendre la cardiomyopathie hypertrophique
La CMH touche environ 1 personne sur 500 et constitue l’une des causes les plus courantes de mort subite chez les jeunes et les athlètes en bonne santé. Souvent causée par des mutations génétiques héréditaires, elle épaissit les muscles cardiaques et rend difficile le fonctionnement du cœur comme il le devrait. Cela provoque un essoufflement et réduit la capacité des personnes à faire de l'exercice. La forme obstructive de la HCM réduit le flux sanguin hors du cœur.
Environ la moitié des participants à l'essai ont reçu le médicament expérimental, et l'autre moitié a pris un placebo et a servi de groupe témoin de l'étude. Les scientifiques ont mesuré les niveaux d'oxygène des participants lorsqu'ils utilisaient des tapis roulants ou des vélos. Ceux qui ont pris de l'aficamten ont vu leur consommation maximale d'oxygène augmenter de manière significative – 1,7 millilitres par kilogramme par minute de plus que ceux du groupe témoin.
Une consommation maximale d'oxygène accrue peut améliorer la capacité d'un patient à être physiquement actif, tandis qu'une consommation réduite d'oxygène peut augmenter le risque de souffrir d'insuffisance cardiaque, de nécessiter une transplantation cardiaque et de mourir.
Les options de traitement non médicamenteux de la CMH obstructive comprennent la chirurgie visant à éliminer l'excès de muscle cardiaque. En 2022, la Food and Drug Administration a également approuvé le mavacamten comme premier médicament conçu pour cibler la cause sous-jacente de l’HCM obstructive. Cependant, le mavacamten peut augmenter le risque d’insuffisance cardiaque et interagit avec plusieurs médicaments couramment utilisés. En conséquence, les patients qui utilisent le mavacamten doivent également faire l’objet d’une surveillance intense.
Au cours de la dernière décennie, l'OHSU a participé à de nombreuses études de recherche explorant de nouvelles options de traitement pour la HCM. Il a été le centre de plusieurs études sur les mavacamten et participe à des recherches sur la thérapie génique. L'université est également actuellement impliquée dans quatre autres essais aficamten qui l'évaluent comme traitement potentiel pour diverses formes de HCM et chez différents types de patients, y compris les enfants.
« C'est une période passionnante pour traiter la HCM », a déclaré Masri. « Tandis que nous continuons à proposer des thérapies chirurgicales et procédurales traditionnelles pour la CMH, nous sommes désormais également en mesure d'offrir aux patients d'autres options de traitement : des thérapies récemment approuvées par la FDA et des thérapies expérimentales disponibles en participant à des essais cliniques.
Cette recherche a été soutenue par Cytokinétique.
