En 2025, le nombre d’enfants recevant un médicament promu – mais non prouvé – pour le traitement de l’autisme a augmenté, en particulier vers la fin de l’année. Une nouvelle étude suggère que cette hausse tardive a été influencée par une annonce de l’administration Trump.
Lors d’un briefing à la Maison Blanche le 22 septembre 2025, le président Trump a présenté le médicament leucovorine comme un médicament potentiel contre l’autisme. La semaine précédant l'annonce, environ 5 enfants sur 100 000 recevaient de la leucovorine sur ordonnance aux États-Unis. La semaine de l'annonce, le taux de délivrance en pharmacie a grimpé à environ 7 enfants pour 100 000 habitants. À la fin de l'année, le taux était passé à 8 enfants pour 100 000, ont rapporté des chercheurs le 12 août dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.
« Notre étude démontre le pouvoir du gouvernement fédéral d'influencer la pratique clinique », déclare Kao-Ping Chua, pédiatre et chercheur en politiques de santé à la faculté de médecine de l'Université du Michigan à Ann Arbor. Si les communications et les décisions de l’administration ne sont pas fondées sur des preuves scientifiques rigoureuses, cela pourrait entraîner des préjudices « notamment en donnant de faux espoirs aux gens et en les exposant potentiellement aux effets secondaires de traitements médicaux inefficaces ».
La leucovorine est une forme de vitamine essentielle, l'acide folique. Le médicament est prescrit lorsque la méthode utilisée par l'organisme pour décomposer l'acide folique présent dans les aliments est altérée. La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l'utilisation de la leucovorine dans certains troubles génétiques et pour aider à réduire les effets secondaires des médicaments de chimiothérapie qui perturbent cette dégradation. L'American Academy of Pediatrics ne recommande pas la leucovorine pour l'autisme en raison du manque de preuves concernant le dosage, l'efficacité et la sécurité.
Chua et ses collègues ont analysé une base de données qui comprend plus de 90 pour cent des ordonnances des pharmacies de détail aux États-Unis pour étudier les changements dans la délivrance de leucovorine pour les enfants âgés de 0 à 17 ans. Plus de 150 000 ordonnances ont été délivrées à plus de 47 000 enfants entre fin 2024 et fin 2025. Le taux d’exécution a augmenté mais a augmenté plus fortement entre la semaine de briefing et la fin de l’année, a constaté l’équipe. Il n’y avait pas de tendance similaire dans le taux de dispensation pour les adultes.
La nouvelle recherche s'ajoute à celle d'un autre groupe Lancette étude, qui a analysé un ensemble de données plus restreint basé sur les services d'urgence et les cliniques externes, qui a révélé une augmentation des prescriptions de leucovorine après le briefing pour les enfants de 5 à 17 ans.
En mars 2026, la FDA a approuvé la leucovorine pour une maladie rare appelée déficit cérébral en folate. Mais contrairement aux affirmations faites lors du briefing de la Maison Blanche, les responsables de la FDA ont déclaré qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves pour soutenir l'utilisation de ce médicament pour l'autisme.
Il n'y a pas eu d'essais randomisés à grande échelle évaluant l'efficacité ou l'innocuité à long terme de la leucovorine chez les enfants autistes. Avec l’augmentation de la délivrance, dit Chua, « le problème est que les cliniciens prescrivent de plus en plus aux enfants un médicament non éprouvé et dont le profil de sécurité n’est pas clair ».